מדענים ישראליים איתרו מאפיינים גנטיים המשפיעים על תגובה של חולי טרשת נפוצה לתרופה קופקסון

צוות של מדענים ישראליים, מהטכניון, מכון ויצמן למדע וחברת "טבע", איתרו באחרונה מאפיינים גנטיים האחראים לתגובה טובה של חולי טרשת נפוצה לתרופה קופקסון. ממצאים אלה עשויים לתרום לפיתוח ולקידום יישום של טיפול תרופתי אישי לחולי טרשת נפוצה.קופקסון היא  התרופה הישראלית המקורית הראשונה שאושרה לשימוש על-ידי מינהל המזון והתרופות של ארה"ב, ה- FDA,  והיא משווקת היום  ביותר מ-40 מדינות בעולם,  בהן ארה"ב, קנדה, ארצות רבות  באירופה, אוסטרליה,  אמריקה הלטינית וישראל.  מולקולת התרופה היא פרי המצאתם של פרופ' מיכאל סלע,  פרופ' רות ארנון, וד"ר דבורה טייטלבאום מהמחלקה לאימונולוגיה במכון ויצמן למדע. תהליך פיתוחה  לתרופה נעשה על-ידי מדענים מחברת "טבע" שגם מייצרת ומשווקת אותה.

"עד היום, טיפולים תרופתיים במחלות שונות מבוססים על בחירה אקראית של מינונים וזמנים במתכונת של 'ניסוי וטעייה'", אומר פרופ' אריאל מילר מהפקולטה לרפואה ומהמכון למדעי הרפואה על-שם רפפורט בטכניון, וראש המרכז לטרשת נפוצה וחקר המוח במרכז הרפואי כרמל. "תהליך זה, של חיפוש הדרך עד להשגת ההשפעה הרצויה, פוגם ביעילות הטיפול ובמקרים רבים אף עלול לגרום לסיבוכים". בשנים האחרונות התברר כי תרופות רבות אינן מתאימות באותה מידת יעילות לכל המטופלים וכי השונות הזאת נובעת מהבדלים גנטיים בין המטופלים. לפיכך עלה הצורך בפיתוח טיפולים תרופתיים שיותאמו למאפיינים הגנטיים הייחודיים של המטופלים. טיפול כזה עשוי להיות יעיל יותר, ולגרום פחות השפעות לוואי.

המחקר החדש, העוסק במרכיבים הגנטיים של התגובה לקופקסון ושממצאיו פורסמו באחרונה בכתב-העת המדעי Pharmacogenetics and Genomics, מהווה צעד משמעותי בהתקדמות לקראת יישום החזון הרפואי הזה. במחקר המשותף סיפקה "טבע"  את דגימות הדי-אן-אי מחולים מטופלים בתרופה  והבדיקות  הגנטיות נעשו במעבדות מרכז קראון לחקר גנום האדם במכון ויצמן למדע, בראשות פרופ' דורון לנצט מהמחלקה לגנטיקה מולקולרית. לצורך כך השתמשו המדענים במערכת מתקדמת, ראשונה מסוגה בארץ, שמאפשרות סריקה מדויקת ומהירה של גנום האדם. שלושת השותפים למחקר ביצעו אז בחינה של הקשר בין מספר סמנים גנטיים לבין התגובתיות של חולי טרשת נפוצה לקופקסון. כך עלה בידיהם לאתר מאפיינים גנטיים התורמים לתגובתיות טובה לקופקסון. ממצאים אלה מהווים צעד חשוב בדרך לשיפור יכולת החיזוי של תגובת מטופלים לתרופה. "ניתחנו את הרצף הגנטי של 27 גנים מועמדים בכל אחד מהחולים המשתתפים בניסוי", אומר פרופ' לנצט, "וזיהינו שני גנים בעלי סיכוי גבוה  לקבוע את התגובה לקופקסון. בעתיד אפשר יהיה להשתמש בשיטה ובממצאים אלה כדי לסרוק את המטען הגנטי של חולים בטרשת נפוצה, לאבחן מראש את מידת התגובה שלהם לטיפול בקופקסון, ואולי אף לקבוע את המינון ואופן הטיפול המיטבי המתאים לכל אחד מהם".

במחקר השתתפו גם פרופ' ז'ק בקמן (אז במכון ויצמן למדע), ד"ר ליאת הירדני וד"ר דן גולדשטאוב מחברת "טבע"  ואיריס גרוסמן, תלמידת המחקר משותפת בטכניון ובמכון ויצמן למדע.

קופקסון – עבר הנושק פני עתיד

בשנות החמישים החל פרופ' אפרים קציר ממכון ויצמן למדע, (לימים  הנשיא הרביעי של מדינת ישראל) לחקור את תכונות החלבונים, שהם מאבני הבניין של כל מערכת ביולוגית. לצורך זה יצר מודלים סינתטיים פשוטים של חלבונים שנקראו "פולי-חומצות אמיניות". תלמידו באותן שנים, פרופ' מיכאל סלע, שלימים כיהן כנשיא מכון ויצמן למדע וזכה בין היתר בפרס ישראל, החליט לבחון את השפעתן של מולקולות המודל הסינתטיות הללו על המערכת החיסונית. מחקרים אלה הובילו אותו למסקנה שייתכן שאפשר יהיה להשתמש בחומרים סינתטיים אלה לבלימה של טרשת נפוצה, מחלה אוטואימונית הנגרמת כאשר המערכת החיסונית של הגוף תוקפת את המעטפת השומנית של סיבי העצב ומחבלת בהעברת האותות החשמליים דרכם. פרופ' סלע, יחד עם תלמידתו דאז , פרופ' רות ארנון ( לימים - כלת פרס ישראל , סגנית נשיא מכון ויצמן למדע ונשיאת האקדמיה הישראלית למדעים) ויחד עם ד"ר דבורה טייטלבאום, ביצעו שורה ארוכה של ניסויים . תוצאות ניסויים אלה  הובילו  לפיתוח תרופה ולשורה של ניסויים קליניים, שבוצעו על-ידי חברת "טבע", ושבהם נבחנה יעילות ובטיחות  השימוש בה לטיפול בבני-אדם. בסיום התהליך, בשנת 1996, אושרה תרופת הקופקסון על-ידי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA). בכך הייתה הקופקסון לתרופה הישראלית המקורית הראשונה שאושרה לשיווק בארה"ב. כיום, לאחר 10 שנות שיווק פעיל בארה"ב ובעוד כ-40 מדינות, מהווה הקופקסון גורם צמיחה חשוב ל"טבע" ועמוד תווך בכלכלה הישראלית.


מידע נוסף – ותמונות – אפשר לקבל במשרד דובר מכון ויצמן למדע: 08-934-3856